Gen tedavisi çok basit anlamı ile, mutasyona uğramış bir genin sağlıklı kopyasının organizmaya aktarılarak genetik bozukluğun düzeltilmesi demektir. Hastalığa neden olan gen ve o gendeki mutasyon (hata) belirlendiken sonra, hata taşımayan gen
hastaya aktarılarak hastalık tedavi edilecektir. Örneğin fren görevi yapan kanser önleyici genler, kanserli dokuya aktarılarak kanserin ilerlemesi önlenebilecek, tedavi sağlanabilecektir.